Theo y văn, nguyên nhân của bệnh đau nửa đầu vẫn chưa được xác định, nhưng rất nhiều người mắc phải. Bệnh ở nữ nhiều hơn nam (trong số những bệnh nhân đau nửa đầu thì 75% là nữ). Bệnh có thể xảy ra với mọi lứa tuổi nhưng hay gặp nhất ở phụ nữ trong độ tuổi 25 - 40. Ở một số người, bệnh đau nửa đầu khởi phát từ thời niên thiếu, khi lớn lên, các cơn đau có thể giảm hoặc tăng dần.
Bệnh đau nửa đầu được chia thành 2 thể: Thể kinh điển và thể phổ biến. Ở mỗi thể, bệnh nhân có các biểu hiện khác nhau. Ở thể kinh điển, trước khi xảy ra cơn đau, bệnh nhân thường cảm nhận được một số dấu hiệu báo trước. Ở thể này, bệnh nhân sẽ bị nổ đom đóm mắt, mắt chớp sáng, tê tay chân, buồn nôn... Sau đó, bệnh nhân bắt đầu xuất hiện cơn đau ở nửa đầu. Cơn đau thường rất khủng khiếp, đau như búa bổ. Nhiều người phải gián đoạn công việc, thậm chí nhờ tới sự trợ giúp của y tế mỗi khi lên cơn đau. Cơn đau có thể kéo dài 4 - 72 giờ nếu không được điều trị. Khi đó, người bệnh rất sợ tiếng động, mỗi khi vận động, cơn đau lại tăng. Ở thể phổ biến, bệnh nhân không có các dấu hiệu báo trước mà xuất hiện luôn cơn đau. Cơn đau có thể ở một bên hoặc cả hai bên đầu, cường độ mạnh cho tới trung bình. Để chẩn đoán đúng bệnh, bác sĩ phải căn cứ trên 5 - 6 cơn đau trước đó (vì bệnh đau nửa đầu rất dễ bị chẩn đoán nhầm với một số nguyên nhân gây đau đầu khác như viêm xoang…).
Bệnh đau nửa đầu nếu không được chẩn đoán, điều trị kịp thời, cơn đau sẽ ngày một trầm trọng, gây ra các biến chứng nguy hiểm như suy giảm trí nhớ, mất ngủ, khó tập trung, trầm cảm, suy thoái võng mạc dẫn đến mất thị lực và mù vĩnh viễn, thậm chí gây đột quỵ dẫn tới tử vong. Việc điều trị bệnh đau nửa đầu, chủ yếu dựa trên 2 yếu tố là cắt cơn và phòng ngừa. Khi dùng thuốc cắt cơn khống chế cơn đau, các bác sĩ sẽ cố gắng điều chỉnh sao cho đạt được hiệu quả, cắt được cơn đau trong vòng 2 giờ (nếu bệnh nhân bị đau đầu quá 2 giờ sẽ ảnh hưởng nghiêm trọng tới cuộc sống, sinh hoạt và công việc). Thông thường, bệnh nhân đau nửa đầu được sử dụng thuốc cắt cơn không dưới 6 tháng.
Cho đến nay người ta vẫn chưa biết một cách chắc chắn nguyên nhân của bệnh đau nửa đầu. Tuy vậy có một số yếu tố làm tăng nguy cơ bệnh đau nửa đầu như viêm xoang mạn tính hoặc cấp tính; bệnh đau răng; một số bệnh nhiễm khuẩn ở vùng tai, mũi, họng, mắt. Bệnh tăng huyết áp hoặc huyết áp thấp cũng rất có thể là đau nửa đầu. Một số bệnh chấn thương thực thể hoặc chấn thương tâm lý cũng gây đau nửa đầu. Bệnh đau nửa đầu cũng có thể do tác động của ngoại cảnh làm ảnh hưởng đến tâm lý mà người ta thường gọi là stress như công việc căng thẳng hay gặp sự cố không thuận lợi trong công việc. Người ta cũng hay bắt gặp đau nửa đầu ở những người nghiện thuốc lá, nghiện rượu hoặc không uống được rượu nhưng vẫn cố gắng uống hoặc bệnh đau nửa đầu cũng có thể gặp ở người có cân nặng quá mức bình thường (béo phì), rối loạn giấc ngủ (ngủ ít, ngủ hay thức giấc, ngủ chập chờn hoặc không thể ngủ được trong một thời gian dài). Ngoài ra một số tác giả cho rằng đau nửa đầu cũng có thể gặp do di truyền. Về mặt cơ chế gây đau nửa đầu có những ý kiến cho rằng do thiếu hụt lượng serotonin trong máu và làm giảm lượng máu lưu thông về não bộ gây nên đau nửa đầu.
Theo SGGPonline